FDA одобрен новый препарат генной терапии редкой формы врожденной дистрофии сетчатки

На днях FDA одобрило новый геннотерапевтический препарат (Luxturna), содержащий ген фермента RPE65, необходимого для правильной работы светочувствительных клеток глаза. Препарат предназначен для лечения врожденной дистрофии сетчатки, приводящей к выраженным нарушениям зрения вплоть до полной слепоты у гомозигот по мутантным вариантам этого фермента. По данным FDA, в США от одной до двух тысяч человек страдают дистрофией сетчатки, вызванной мутациями в гене RPE65. В качестве вектора в препарате Luxterna использован адено-ассоциированный вирус, который доставляет ген фермента RPE65 непосредственно в клетки сетчатки (прямое введение в глазные яблоки пациента), которые начинают вырабатывать этот фермент, что приводит к значимому улучшению зрения.

Подробнее: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm