FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

  • 09 января, 2017
    0 Comments

    СМА относится к наследственным заболеваниям с поражением нижних двигательных нейронов, что неуклонно приводит к развитию слабости и атрофии мышц.  Наблюдается широкая вариабельность сроков начала заболевания, скорости прогрессирования и симптомов.

    Nusinersen является инъекционным препаратом для интратекального введения непосредственно в спинномозговой канал. Эффективность подтверждена в рандомизированном клиническом исследовании у пациентов с инфантильным типом спинальной мышечной атрофии (СМА,) а также в открытом неконтролируемом исследовании у пациентов в возрасте от 30 дней до 15 лет, где оценивали процент пациентов с улучшением моторных функций. 

    Nusinersen увеличивает концентрацию белка SMN, необходимого для поддержания нормальной работы двигательных нейронов, дефицит которого наблюдается при мутации в длинном плече хромосомы 5q.

    Nusinersen является первым препаратом для лечения СМА, до этого специфического лечения заболевания не существовало. FDA присвоило ему статус орфанного препарата.

    Подробнее: http://www.medvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-dlya-...

  • Экспертная колонка

    17 февраля 2020
    Выращивание новых органов из стволовых клеток, генная терапия, редактирование генома, клонирование, генетически модифицированные организмы... Наверное, нет сегодня более горячих и актуальных тем, чем эти. В то же время трудно найти темы, которые бы сопровождались таким количеством мифов, как вышеперечисленные. Внести ясность в эту сложную и интересную проблематику мы попросили академика Всеволода Арсеньевича Ткачука, декана факультета фундаментальной медицины, директора Института регенеративной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова.
  • Видео недели

    Компания Abcam за 2 минуты познакомит вас с основными прорывами в области биомедицины за последние 20 лет. 

  • Twitter лента