FDA одобрен новый препарат генной терапии редкой формы врожденной дистрофии сетчатки

  • 26 декабря, 2017
    0 Comments

    На днях FDA одобрило новый геннотерапевтический препарат (Luxturna), содержащий ген фермента RPE65, необходимого для правильной работы светочувствительных клеток глаза. Препарат предназначен для лечения врожденной дистрофии сетчатки, приводящей к выраженным нарушениям зрения вплоть до полной слепоты у гомозигот по мутантным вариантам этого фермента. По данным FDA, в США от одной до двух тысяч человек страдают дистрофией сетчатки, вызванной мутациями в гене RPE65. В качестве вектора в препарате Luxterna использован адено-ассоциированный вирус, который доставляет ген фермента RPE65 непосредственно в клетки сетчатки (прямое введение в глазные яблоки пациента), которые начинают вырабатывать этот фермент, что приводит к значимому улучшению зрения.

    Подробнее: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm

  • Экспертная колонка

    17 февраля 2020
    Выращивание новых органов из стволовых клеток, генная терапия, редактирование генома, клонирование, генетически модифицированные организмы... Наверное, нет сегодня более горячих и актуальных тем, чем эти. В то же время трудно найти темы, которые бы сопровождались таким количеством мифов, как вышеперечисленные. Внести ясность в эту сложную и интересную проблематику мы попросили академика Всеволода Арсеньевича Ткачука, декана факультета фундаментальной медицины, директора Института регенеративной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова.
  • Видео недели

    Компания Abcam за 2 минуты познакомит вас с основными прорывами в области биомедицины за последние 20 лет. 

  • Twitter лента