Результаты клинических испытаний препарата для лечения СМА

  • 17 декабря, 2016
    0 Comments

    От спинальной мышечной атрофии (СМА) страдает примерно каждый 11000 новорожденный. Заболевание поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Это приводит к прогрессирующей мышечной слабости, затруднению дыхания и приема пищи. СМА младенческого типа - самая тяжелая форма заболевания, связана с дефектом в гене SMN2. Этот ген отвечает за выработку белка SMN, необходимого для нормального функционирования клеток. Заболевание начинается в возрасте до 6 месяцев. Менее четверти пациентов с такой формой СМА доживают до двух лет без серьезного лечения.

    Ученые из Детской больницы Флориды установили: экспериментальный препарат может помочь детям с данным заболеванием. Во второй фазе клинических испытаний участвовали 20 детей со СМА младенческого типа. Специалисты обнаружили, что препарат Нусинерсен способствовал выработке белка SMN. Чтобы компенсировать генетический дефект, лекарство модифицировало ген, тесно связанный с SMN2. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet (http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(16)31408-8/fulltext)

    По словам исследователей, Нусинерсен можно использовать для лечения СМА уже на пятой неделе жизни ребенка. Лекарство останавливало прогрессирование заболевания и во многих случаях положительно влияло на двигательные функции. Некоторые дети благодаря лечению научились сидеть, переворачиваться и стоять (обычно пациенты со СМА младенческого типа не могут этого делать). Кроме того, лекарство позволило увеличить продолжительность жизни детей без непрерывного использования искусственной вентиляции легких.

    Источникhttp://www.meddaily.ru/article/08dec2016/sma_mladt

  • Экспертная колонка

    17 февраля 2020
    Выращивание новых органов из стволовых клеток, генная терапия, редактирование генома, клонирование, генетически модифицированные организмы... Наверное, нет сегодня более горячих и актуальных тем, чем эти. В то же время трудно найти темы, которые бы сопровождались таким количеством мифов, как вышеперечисленные. Внести ясность в эту сложную и интересную проблематику мы попросили академика Всеволода Арсеньевича Ткачука, декана факультета фундаментальной медицины, директора Института регенеративной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова.
  • Видео недели

    Компания Abcam за 2 минуты познакомит вас с основными прорывами в области биомедицины за последние 20 лет. 

  • Twitter лента