Клинические испытания лечения врожденного буллезного эпидермолиза с применением генной терапии

  • 08 сентября, 2016
    0 Comments

    Компания Abeona Therapeutics, работа которой ориентирована на внедрение и использование генной терапии для лечения редких и опасных для жизни заболеваний, объявила о том, что пятый пациент был включен в Фазу 1/2 клинических испытаний для EB-101 (генетически скорректированные трансплантаты кожи).

    Применение EB-101 является ведущей программой компании для пациентов, страдающих рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ) - тяжелой формой буллезного эпидермолиза (БЭ), разрушительного, угрожающего жизни генетического заболевания кожи. БЭ характеризуется генерализованным образованием пузырей, эрозиями, атрофическими рубцами, ониходистрофией и утратой ногтей, псевдосиндактилией пальцев рук и ног. Поражение кожи носит обширный и устойчивый к терапии характер.

    Также известный как синдром "бабочки", РДЭБ - редкое генетическое заболевание кожи, которое вызвано отсутствием гена (COL7A1), который кодирует белок коллагена VII типа(С7). У пациентов с РДЭБ, или как их еще называют у детей-бабочек, развиваются крупные, сильно болезненные волдыри и хронические раны от незначительной травмы кожи и в настоящее время нет лечения, одобренного FDA.

    Фаза 1/2 клинических испытаний с использованием генетически-скорректированных кожных трансплантатов показал безопасность применения, а главное многообещающие результаты заживления ран. Исследователи в Стэнфорде в настоящее время расширяет охват пациентов подросткового возраста для испытания Фазы 1/2, чтобы определить безопасность и эффективность трансплантатов. Клинические данные о первых четырех пациентов, включенных в исследование Фазы 1/2 недавно были представлены на первом пленарном заседании Общества исследовательской дерматологии.

    Источник: Abeona Therapeutics Enrolls 5th Patient in Phase 1/2 Gene Therapy Clinical Trial for Epidermolysis Bullosa

    http://www.digitaljournal.com/pr/3063902
     

  • Экспертная колонка

    17 февраля 2020
    Выращивание новых органов из стволовых клеток, генная терапия, редактирование генома, клонирование, генетически модифицированные организмы... Наверное, нет сегодня более горячих и актуальных тем, чем эти. В то же время трудно найти темы, которые бы сопровождались таким количеством мифов, как вышеперечисленные. Внести ясность в эту сложную и интересную проблематику мы попросили академика Всеволода Арсеньевича Ткачука, декана факультета фундаментальной медицины, директора Института регенеративной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова.
  • Видео недели

    Компания Abcam за 2 минуты познакомит вас с основными прорывами в области биомедицины за последние 20 лет. 

  • Twitter лента