Генная терапия в лечении мышечной атрофии оказалась эффективной у собак

  • 20 февраля, 2017
    0 Comments

    Наследственная мышечная атрофия (НМА) возникает в результате мутации в генах, отаетственных за белок myotubularin (МТМ), необходимый для нормальной работы мышц. Щенки с этой природной мутацией обнаруживают некоторые сходные симптомы с детьми, имеющими тот же дефектный ген. Нарушения в работе гена вызывает фатальную потерю мышечной массы  -  и собаки, и дети с этим заболеванием, как правило, сильно уступают в развитии из-за трудностей с дыханием.

    В течение многих десятилетий исследователи пытались найти подходящие способы лечения генетических заболеваний мышц, как НМА. Четыре исследовательские группы в Соединенных Штатах и ​​Франции нашли способ безопасно заменить болезнетворный ген MTM на здоровую копию во всей мускулатуре пострадавших собак. В настоящее время ученые пытаются определить наиболее эффективную дозировку и сроки. Их самые последние результаты были опубликованы в Molecular Therapy.

    Статья сообщает, что больные собаки, которые  были подвергнуты однократной инфузии корректирующей генной терапии, были неотличимы от нормальных животных один год спустя.

    "Эта технология позволила восстановить собак, которые в противном случае погибли бы" сказал д-р Мартин К. "Кейси" Чайлдерс, ведущий исследователь. Чайлдерс является профессором восстановительной медицины в Университете штата Вашингтон школы медицины и содиректор Института стволовых клеток и регенеративной медицины.

    Подробнееhttps://www.sciencedaily.com/releases/2017/02/170216103941.htm

     

  • Экспертная колонка

    17 февраля 2020
    Выращивание новых органов из стволовых клеток, генная терапия, редактирование генома, клонирование, генетически модифицированные организмы... Наверное, нет сегодня более горячих и актуальных тем, чем эти. В то же время трудно найти темы, которые бы сопровождались таким количеством мифов, как вышеперечисленные. Внести ясность в эту сложную и интересную проблематику мы попросили академика Всеволода Арсеньевича Ткачука, декана факультета фундаментальной медицины, директора Института регенеративной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова.
  • Видео недели

    Компания Abcam за 2 минуты познакомит вас с основными прорывами в области биомедицины за последние 20 лет. 

  • Twitter лента